Дети с СМА участвуют в клинических испытаниях российского аналога «Золгенсма»

Дети со спинальной мышечной атрофией начали получать российский препарат для генной терапии СМА. Об этом сообщил министр здравоохранения РФ.

Несколько детей в рамках клинических исследований получили отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) — аналог «Золгенсма», заявил министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко.

«По спинальной мышечной атрофии уже такая наша с вами победа, что такие дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение. На клиническое исследование вышел отечественный препарат — аналог «Золгенсма», сегодня уже несколько детей получили первые инъекции», — сказал Мурашко на заседании президиума совета законодателей РФ.

Российский препарат сможет спасти многих детей с этим страшным заболеванием. Вспомним, историю маленькой Мии из Кемерово, которой жители Кузбасса за несколько месяцев собрали 155 миллионов рублей на один укол «Золгенсма». Укол девочке поставили в декабре 2021 года, и она уже начала ходить.

Напомним, что при СМА постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и дышать. В России зарегистрировано три препарата для лечения болезни — «Нусинерсен» («Спинраза»), «Рисдиплам» и «Золгенсма». Последний является самым дорогим лекарством в мире – около 2 миллионов долларов, оно вводится однократно внутривенно, после чего СМА больше не угрожает здоровью человека.

Ранее ЧС-ИНФО писал о том, что отечественный аналог «Золгенсмы» поступит в продажу в 2025-2026 годах. Российский препарат прошел доклинические испытания и показал себя хорошо. Его разработала компания «Биокад».

«По моим расчетам, отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии может появиться на рынке уже в 2025—2026 годах», — заявил главный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения России Сергей Куцев.

Лана Левада.